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疾病模型研究：轉基因鼠被用于構建動物疾病模型以進行病理學和治療方案研究。例如，通過感染冠狀病毒受體人源化的轉基因小鼠，建立了xin型冠狀病毒感染肺炎的轉基因小鼠模型。
人類疾病及遺傳病研究：將產生某些疾病或遺傳病的基因作為外源基因，構建出人類疾病和遺傳病的轉基因動物模型，幫助研究人類疾病的發生機制和發展過程。
動物品種改良：通過外源基因的導入，改造動物的基因組，以提高家畜、家禽的生長速度、肉、蛋或奶產量及品質，飼料利用率提高、抗病力加強。
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